@小四：真是振奋人心，科幻片里的情景实现了!感谢科研人员，感谢这个时代。
@贾xx：身为肿瘤患者家属每当看到科研成果的发布心里有说不出来喜悦，首先非常感谢一线的全体研究人员，多么希望尽快研究出更多更好更有疗效的新药品，让我们的家人有更长的时间展望这个美好世界。
FDA专员Scott 博士表示，我们正在进入一个新的医疗创新前沿，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症，基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。
83%缓解率
诺华承诺无效免费
作为最常见的癌症之一，ALL是由骨髓中的B细胞的增殖失控而导致的一种癌症。据美国国家癌症研究所估计，每年约有3100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL。
近年来，尽管在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步，对于那些难治或病情出现复发的患者来说，有效的治疗方案还极为有限。
在此前的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。相比于同类药物，治疗的有效率大幅提升。
“现在我们有能力对患者自身的细胞进行重编程，并攻击致命的癌症。这标志着我们进入了医学创新的新前沿！”现任美国FDA局长Scott 博士说道：“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力，也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点，让我们有望治疗，甚至是治愈这些疾病。FDA致力于帮助加速有望拯救生命的革命性疗法的开发与审评。”
良好的临床疗效，也让诺华公司底气十足。据《华盛顿时报》等媒体报道，诺华提出承诺，如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应，将不用支付治疗费用。
获批
罗氏变身“隐藏”玩家
就在的获批为广大ALL的患者带来福音的同时，该治疗方法同样也伴随着致命风险和不良反应。
尽管，健识君无法查询到不良反应的发生率，但就凭FDA也将细胞因子突释综合征(CRS)列为 的黑框警告，要求“特别标注出细胞因子释放综合征等致命不良反应，机体会对体外处理过的免疫细胞产生特殊免疫反应”，这一点值得业内注意。
然而，针对可能制造的“麻烦”，FDA也早有应对之策。8月30日，FDA扩大罗氏公司(托珠单抗，IL-6R单抗)的适应症，用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的细胞因子突释综合征。
FDA相关负责人表示，批准是为医生提供一个重要工作，来帮助管理这种潜在的威胁生命的副作用。
事实上，之所能被发现可以对抗CAR-T疗法中间还有一个小故事。
费城儿童医院教授作为CTL-019项目的临床开发负责人，在小女孩儿Emily 接受CTL-019治疗发生严重CRS而命垂一线的时候，与团队成员连续多晚熬夜寻找解决方案。
在团队讨论的时候，很偶然地听闻一位医生自己家的孩子因为关节炎使用能够控制细胞因子释放，决意在Emily身上尝试一下，最终挽救了Emily的生命，也为CTL-019的成功上市奠定了基础。
有分析人士指出，作为全球首个CAR-T疗法上市固然可喜可贺，但在其上市的背后，可能会变成一个白血病市场的“隐藏”玩家，慢慢地瓜分这千亿元肿瘤药市场格局。
肿瘤治疗领域
进入CAR-T时代
此次，诺华的快速获批，意味着FDA 对CAR-T产品的认可。而就在前天(8月29日)，吉利德科学以119亿美元的“天价”收购Kite，使得CAR-T疗法再度成为市场关注的投资热点和风口，这将意味着美国CER-T治疗从临床试验阶段走向产业化。
反观国内市场，不少上市公司对于CER-T的追逐不曾停歇。目前，在CAR-T领域精准卡位的上市公司有安科生物、佐力药业、复星医药、恒瑞医药、中源协和、乐金健康等。
据健识君了解，佐力药业投资的科济生物在仁济医院开展了全球首个肝癌细胞的CAR-T临床实验，冠昊生物与北京大学合作成立北昊公司，北昊公司正在参与进行CAR-T项目技术研发和产业化；而安科生物则积极向国家食品药品监督管理总局进行公司CD19-CART产品的临床申报。
有分析人士指出，今年是美国的CAR-T元年，而中国的CAR-T申报元年可能会迟一些，集中在2018年。
从整个癌症治疗领域来看，液体活检、基因检测是CAR-T等精准医疗领域的入口，此次的获批将带动整个细胞生物治疗，今天(31日)基因测序两大龙头华大基因涨停，贝瑞基因最高涨幅。
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